Camptothecin ist ein pflanzliches Alkaloid, das als sogenanntes Cytostatikum zur Wachstumshemmung von bösartigen Zellen in der Tumortherapie eingesetzt wird. Es wirkt als Topoisomerase-I-Inhibitor. Topoisomerase-I ist ein Enzym, das während der DNA-Replikation und Transkription die Überwindung von Spannungen in der DNA ermöglicht. Durch die Hemmung dieses Enzyms führt Camptothecin zur Stabilisierung des Topoisomerase-I-DNA-Komplexes, was letztlich den Tod von Krebszellen verursacht. Camptothecin und seine Derivate werden hauptsächlich in der Behandlung von Eierstockkrebs, Darmkrebs und kleinzelliger Lungenkrebs eingesetzt. Aufgrund seiner Potenz und spezifischen Wirkweise ist es ein wichtiger Bestandteil in der Chemotherapie.

Mehrere Derivate wie Topotecan und Irinotecan wurden entwickelt, um die Löslichkeit und therapeutische Wirksamkeit zu verbessern. Diese Derivate werden häufiger verwendet als Camptothecin selbst, da sie besser verträglich sind und eine geringere Toxizität aufweisen.

Wie viele Chemotherapeutika hat auch Camptothecin Nebenwirkungen, die von mild bis schwer reichen können. Dazu gehören Übelkeit, Haarausfall, Müdigkeit und eine Schwächung des Immunsystems, die zu einer erhöhten Infektionsgefahr führt.

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